Cancerul unui copil de 3 ani a dispărut după un tratament experimental: cum au reușit cercetătorii să reprogrameze celulele imunitare

O terapie experimentală bazată pe modificarea genetică a propriilor celule imunitare ale pacientului a dus la dispariția completă a cancerului la un băiețel de trei ani. Copilul suferea de hepatoblastom metastatic, o formă agresivă de cancer hepatic, care revenise rapid în ciuda chimioterapiei și a intervențiilor chirurgicale.

Cancerul metastatic al unui copil de 3 ani a dispărut după două doze de terapie experimentală Foto: Shutterstock

Cazul, prezentat de cercetători în The New England Journal of Medicine, este considerat un rezultat încurajator pentru utilizarea terapiei CAR-T și în cazul tumorilor solide. Până acum, această formă de imunoterapie a avut rezultate mai ales în tratamentul cancerelor de sânge, Science Alert. 

La momentul diagnosticului, copilul avea o tumoră în lobul stâng al ficatului, cu dimensiuni de 11,2 pe 9,6 pe 7,1 centimetri. Investigațiile au indicat că boala se răspândise și la plămâni și existau suspiciuni privind afectarea oaselor.

Băiatul a trecut prin trei cure de chimioterapie, iar tumora hepatică a fost îndepărtată chirurgical. Au urmat alte două intervenții pentru eliminarea formațiunilor canceroase din plămâni. Cu toate acestea, boala a revenit rapid, iar o nouă tumoră a apărut în plămâni.

Două doze, la opt săptămâni distanță

După recidivă, copilul a fost inclus în studiul clinic CARE, primul studiu pe oameni care testează această formă experimentală de terapie CAR-T.

Medicii au prelevat celule T din organismul copilului și le-au modificat genetic pentru a recunoaște o proteină numită glypican-3 (GPC3), prezentă în cantități mari în unele tipuri de cancer hepatic. Celulele au fost modificate suplimentar pentru a produce interleukinele 15 și 21, proteine despre care cercetările anterioare sugeraseră că pot contribui la menținerea și activitatea celulelor CAR-T.

Prima perfuzie a dus la o reducere parțială a bolii. Medicii au observat modificări favorabile la tomografiile computerizate, iar nivelul alfa-fetoproteinei din sânge, un indicator al activității tumorale, a scăzut.

La opt săptămâni după prima administrare, copilul a primit o a doua doză. Investigațiile ulterioare nu au mai evidențiat semne ale bolii, cu excepția unor zone de țesut cicatricial.

La 12 luni de la tratament, copilul era în continuare fără semne de cancer.

„Acest caz demonstrează că un răspuns complet și de durată al unei tumori solide rezistente la chimioterapie poate fi obținut în întregime în regim ambulatoriu, fără toxicitate sistemică”, a declarat David Steffin, oncolog pediatru și autor principal al raportului.

Rezultatul trebuie confirmat în alte studii

Cercetătorii subliniază însă că rezultatul, oricât de spectaculos ar fi, reprezintă cazul unui singur pacient și provine dintr-un studiu aflat într-o fază timpurie. Nu se poate spune încă în ce măsură terapia este eficientă sau sigură pentru alți copii cu hepatoblastom ori pentru pacienții cu alte tumori solide care exprimă GPC3.

„Acest studiu oferă dovezi că aceste celule CAR-T inovatoare ar putea reprezenta o metodă sigură și eficientă pentru hepatoblastom și subliniază necesitatea unor evaluări suplimentare la pacienții cu tumori solide GPC3-pozitive”, a declarat Andras Heczey, coautor al studiului și oncolog pediatru.

Testarea terapiei continuă în cadrul studiului CARE, desfășurat la Baylor College of Medicine, precum și într-un studiu similar, IMPACT, derulat prin Seattle Children's Hospital.

Hepatoblastomul este o formă rară de cancer hepatic care apare în principal la copii. Rezultatul obținut în acest caz oferă cercetătorilor un motiv important pentru a continua investigarea terapiei CAR-T în cazul tumorilor solide, un domeniu în care această tehnologie s-a dovedit până acum mult mai dificil de aplicat decât în cazul cancerelor hematologice.