Hipertensiunea arterială pulmonară, o boală rară și severă. Accesul la tratament rămâne o provocare pentru pacienții din România

Hipertensiunea arterială pulmonară (HTAP) este o boală rară, gravă și progresivă, care afectează vasele de sânge din plămâni și pune presiune suplimentară asupra inimii. Pentru persoanele diagnosticate, activități obișnuite, precum mersul pe jos sau urcatul scărilor, pot deveni tot mai dificile.

HTPA este la granița dintre boala pulmonară și cardiacă Foto: Pixabay

Deși medicina a dezvoltat noi opțiuni de tratament, pacienții se confruntă în continuare cu provocări legate de diagnosticarea la timp, accesul la centre specializate și continuitatea terapiilor.

Problemele au fost discutate în cadrul webinarului „Cum transformăm inovația în rezultate care contează pentru pacienți? Perspective din HTAP”, organizat de Alianța Națională pentru Boli Rare România (ANBRaRo) și Asociația Română de Cancere Rare (ARCrare), în cadrul seriei Share Experience 2026. Participanții au atras atenția că progresul medical nu este suficient dacă tratamentele și serviciile de care au nevoie pacienții nu sunt disponibile în mod efectiv.

Ce este hipertensiunea arterială pulmonară și cum afectează organismul

Hipertensiunea arterială pulmonară este o afecțiune în care presiunea sângelui din arterele pulmonare crește din cauza modificărilor vaselor care transportă sângele de la inimă către plămâni. Pentru a împinge sângele prin aceste vase, partea dreaptă a inimii trebuie să depună un efort mai mare. În timp, suprasolicitarea poate duce la afectarea funcției cardiace.

Boala poate provoca dificultăți de respirație, oboseală, scăderea toleranței la efort și limitarea progresivă a activităților zilnice. Simptomele pot fi confundate cu cele ale altor afecțiuni, ceea ce poate întârzia stabilirea diagnosticului.

De aceea, identificarea timpurie a bolii și evaluarea într-un centru cu experiență în hipertensiunea pulmonară sunt esențiale. Confirmarea diagnosticului permite stabilirea unei strategii terapeutice adaptate fiecărui pacient și urmărite în timp.

„În HTAP, diagnosticul nu reprezintă punctul final al unei căutări, ci începutul unui parcurs de îngrijire care trebuie urmărit atent”, a explicat prof. univ. dr. Dragoș Bumbăcea, medic primar pneumolog și șef al Clinicii de Pneumologie și Terapie Acută Respiratorie.

Medicul a subliniat că suspiciunea clinică trebuie să conducă la o evaluare specializată, iar deciziile terapeutice trebuie luate în funcție de riscul pacientului și reevaluate periodic, pe baza unei imagini complete a bolii.

Boala este la granița dintre două specialități, cardiologie și pneumologie, din acest motiv sunt și cardiologi și pneumologi care se ocupă de tratarea pacienților, a mai explicat dr. Bumbăcea. În centrul de expertiză mixtă, cardiologică și pneumologică, există atât specialiștii, cât și resursele pentru investigațiile specifice necesare acestor pacienți.  

Diagnosticul nu este suficient fără monitorizare și tratament continuu

Pentru persoanele cu HTAP, stabilirea diagnosticului reprezintă doar începutul unui parcurs medical care poate necesita tratament complex și monitorizare pe termen lung. Evoluția bolii trebuie urmărită, iar terapia poate necesita ajustări în funcție de răspunsul pacientului și de modificările stării sale de sănătate.

În România, accesul la specialiști, existența unui traseu medical clar și disponibilitatea continuă a tratamentelor sunt printre aspectele care influențează îngrijirea pacienților. Întreruperile sau întârzierile pot complica gestionarea unei boli severe și progresive.

„Pentru un pacient cu HTAP, accesul la tratament nu poate fi separat de accesul la diagnostic și la monitorizare”, a declarat Bogdan Burduja, președintele Asociației Pacienților Hipertensivi Pulmonari (APHP).

Potrivit acestuia, recomandarea medicului trebuie să poată fi urmată în practică, iar pacientul să aibă posibilitatea de a reveni la evaluări atunci când situația o impune. Este nevoie de colaborare între medici, pacienți și autorități, astfel încât îngrijirea să nu se limiteze la momentul stabilirii diagnosticului.

Tratamentele inovatoare nu ajung automat la toți pacienții

Cercetarea medicală a extins opțiunile terapeutice pentru anumite categorii de pacienți cu hipertensiune arterială pulmonară. Cu toate acestea, existența unui medicament nou nu înseamnă automat că acesta poate fi prescris și administrat în toate țările.

Autorizarea unui tratament la nivel european nu garantează includerea sa în sistemul național de rambursare sau disponibilitatea imediată pe piața locală. Anumite molecule pot lipsi perioade îndelungate din România, ceea ce ridică probleme pentru pacienții care ar putea avea nevoie de ele.

Raluca Simbotin, Policy Lead la MSD România, a subliniat că inovația trebuie însoțită de măsuri care să permită accesul efectiv la tratament.

„Valoarea inovației medicale prinde viață doar atunci când tratamentul ajunge efectiv la pacientul care are nevoie de el”, a declarat aceasta, pledând pentru colaborarea dintre medici, organizațiile de pacienți, industrie și autorități în vederea reducerii barierelor de acces. Accesul la tratamente presupune de asemenea, pe lângă disponibilitatea medicamentelor, și identificarea pacienților eligibili, evaluarea corectă a stării lor de sănătate și monitorizarea corespunzătoare pe parcursul terapiei.

Cooperarea europeană, o resursă pentru bolile rare

În cazul bolilor rare, expertiza poate fi concentrată în centre specializate, iar colaborarea dintre echipe medicale din mai multe țări poate facilita schimbul de cunoștințe și de bune practici.

În cadrul webinarului, Gergely Mesaros, Project Manager al ERN-LUNG – Rețeaua Europeană de Referință pentru Bolile Respiratorii Rare – a vorbit despre rolul cooperării europene în îmbunătățirea îngrijirii persoanelor cu HTAP.

„Următorul pas în inovație nu înseamnă doar un tratament mai bun, ci și un sistem care îi ajută pe toți pacienții eligibili să beneficieze de acesta”, a afirmat Gergely Mesaros.

Potrivit acestuia, evaluarea rezultatelor trebuie să țină cont de indicatorii clinici, de simptome, calitatea vieții, povara tratamentului și obiectivele importante pentru fiecare pacient. Rețelele europene pot contribui la conectarea specialiștilor și la reducerea diferențelor de acces la îngrijire.

Calitatea vieții, un criteriu important al tratamentului

Evoluția unei boli precum HTAP se reflectă în rezultatele analizelor și în evaluările medicale, dar pentru pacienți contează în primul rând capacitatea de a-și desfășura activitățile zilnice, de a-și păstra autonomia și de a participa la viața de familie și la cea socială. Din acest motiv, experiența pacienților trebuie luată în considerare atât în deciziile medicale, cât și în evaluarea serviciilor de sănătate. Organizațiile de pacienți pot contribui la identificarea dificultăților întâlnite în practică și la transmiterea nevoilor comunității către autorități.

„În bolile rare, cooperarea este esențială: pacienții au nevoie de specialiști, de acces la tratamente și de un sistem care să le urmărească nevoile pe termen lung”, a declarat Dorica Dan, președinta Alianței Naționale pentru Boli Rare România.

Aceasta a subliniat importanța implicării pacienților în stabilirea priorităților și evaluarea rezultatelor, arătând că îngrijirea de calitate trebuie să vizeze nu doar boala, ci și persoana care trăiește cu ea.

Ce rămâne în continuare de atins

Discuțiile din cadrul webinarului Share Experience 2026 au evidențiat mai multe direcții necesare pentru îmbunătățirea îngrijirii pacienților cu hipertensiune arterială pulmonară (HTPA): reducerea întârzierilor de diagnostic, accesul la centre specializate, continuitatea tratamentului, monitorizarea pe termen lung și utilizarea datelor pentru evaluarea rezultatelor reale.

Webinarul a fost organizat de Alianța Națională pentru Boli Rare România și Asociația Română de Cancere Rare, în cadrul seriei Share Experience 2026, care reunește specialiști din sănătate, organizații de pacienți și alți actori relevanți pentru identificarea unor soluții de îmbunătățire a diagnosticului, accesului la tratament și calității vieții persoanelor cu boli rare.