Premieră medicală. Doi copii vindecaţi de leucemie prin inginerie genetică cu celule de la donator universal?

Medici londonezi au declarat că au reuşit să vindece de leucemie doi pacienţi de 11 şi, respectiv, 16 luni cu ajutorul unei metode de inginerie genetică în premieră.

Tratamentul experimental a constat în prelevarea de la un donator a unor celule ale sistemului imun, modificarea lor genetică şi introducerea în corpul micuţilor. Celulele au fost modificate genetic astfel încât să nu atace celulele unui corp străin, iar pe de alta să atace celulele canceroase. Cele mai noi tratamente efectuate până acum aveau la bază aceeaşi metodă doar că celulele erau recoltate de la  pacient. Tratamentul experimental a avut loc la London’s Great Ormond Street Hospital şi deschide calea către o terapie mai accesibilă şi cu costuri mult mai reduse.

Până acum, tratamentele de ultimă oră pe imunoterapie dezvoltate de companiile farmaceutice presupuneau tot recoltarea celulelor T, dar de la pacient, reprogramarea lor astfel încât să atace celulele canceroase şi reintroducerea în organism.

Cazul celor doi copii britanici a fost descris î, Science Traslational Medicine, iar medicul Waseem Qasim, specialist în inginerie genetică, a relatat faptul că leucemia este acestora în regresie.

Subiectul a captat atenţia opiniei publice din Marea Britanie. Unii cercetători se îndoiesc însă de faptul că micuţii au fost vindecaţi şi spun că atâta timp cât aceştia au urmat şi chimioterapia, practic, nu se poate dovedi că într-adevăr că metoda poate vindeca. Ar fi grozav dacă ar funcţiona, însă, nu avem dinicio dovadă, din păcate, susţin aceştia.

Drepturile asupra noului tratament a fost vândut către o companie de biotehnologii care speră să continue eforturile până la punerea lui pe piaţă.

Tratamentele de ultimă oră care folosesc celule T ale sistemului imun recoltate de la pacienţi s-au dovedit extrem de eficiente împotriva leucemiei, jumătate dintre pacienţi fiind declaraţi vindecaţi. Costurile sunt însă uriaşe.

Partizanii utilizării celulelor T de la donator universal afirmă că pe lângă costul estimativ scăzut – 4.000 de dolari doza, faţă de 50.000 dacă se utilizează recoltarea celulelor de la pacient (care trebuie modificate şi apoi returnate acestuia) – un alt avantaj ar fi acela că pacientul ar putea fi tratat imediat.

Celulele de la donator ar putea fi transformate în mii de doze şi păstrate la congelator, putând fi administrate într-un timp mult mai scurt, au mai spus aceştia.

Competitorii – aceea care au cheltuit milioane de dolari pentru a pune la punct sistemul în care se utilizează celule T de la pacient – spun însă că nu se tem de concurenţă. „Ceea ce vor face ei în viitor, noi facem astăzi“, a dat asigurări  Robert Nelsen, Fondator al unei companii care a investit enorm în noile tratamente. „Şi, vă garantez, şi dacă cele două tratamente vor fie gale, lucru care este exclus, vă veţi dori propriile celule şi nu pe ale altcuiva“, a mai spus el.