O femeie cu trei boli autoimune grave a avut parte de o recuperare „remarcabilă” după un tratament inovator

O femeie care s-a confruntat timp de peste un deceniu cu trei boli autoimune grave, care îi puneau viața în pericol, a reușit să revină la o viață aproape normală, după ce o terapie celulară i-a resetat sistemul imunitar afectat.

Femeia a urmat un tratament revoluționar FOTO Unplash

Pacienta, în vârstă de 47 de ani, urmase anterior nouă tratamente diferite, fără efecte de durată, înainte de a primi terapia anul trecut, la un spital universitar din Germania. La acel moment, avea nevoie zilnic de transfuzii de sânge și de tratament anticoagulant administrat permanent pentru a-și ține boala sub control, scrie The Guardian.

La doar câteva săptămâni după administrarea terapiei, medicii au observat că toate cele trei afecțiuni au răspuns tratamentului – o premieră la nivel mondial și o îmbunătățire spectaculoasă a stării pacientei. De 14 luni, aceasta se află în remisie fără tratament și a reușit, în mare parte, să revină la o viață normală.

Coordonatorul echipei medicale a descris reacția drept „remarcabilă”, subliniind că terapia i-a îmbunătățit semnificativ calitatea vieții. Totuși, sunt necesare studii clinice pentru a evalua cât de durabile sunt efectele și dacă metoda poate fi aplicată și în alte boli autoimune, mai notează publicația.

Fără opțiuni de tratament

Femeia suferea de o afecțiune rară și gravă a sângelui – anemie hemolitică autoimună (AIHA) – în care sistemul imunitar distruge globulele roșii. În perioadele de criză, pacienții au nevoie de imunosupresoare și transfuzii regulate. În cazul ei, terapiile standard nu mai funcționau.

„Pacienta nu mai avea nicio opțiune terapeutică și nu ar fi putut părăsi spitalul, deoarece depindea de transfuzii zilnice”, au explicat medicii.

Pe lângă AIHA, aceasta mai suferea de două boli autoimune: trombocitopenie imună (ITP), care duce la distrugerea trombocitelor și crește riscul de sângerare, și sindrom antifosfolipidic (APS), care, dimpotrivă, favorizează formarea cheagurilor de sânge periculoase. Toate cele trei afecțiuni erau cauzate de anomalii ale celulelor B, responsabile de producerea anticorpilor.

Terapia care „resetează” sistemul imunitar

În lipsa altor soluții, medicii au propus o terapie CAR-T, folosită deja cu succes în anumite tipuri de cancer. Procedura presupune recoltarea globulelor albe, izolarea celulelor T și modificarea lor genetică pentru a recunoaște o proteină specifică celulelor B. Ulterior, aceste celule sunt reintroduse în organism.

Tratamentul a acționat rapid, distrugând celulele B anormale. Pacienta a avut ultima transfuzie la o săptămână după terapie și, în doar două săptămâni, era suficient de bine pentru activități zilnice.

Sistemul ei imunitar a încetat să mai atace globulele roșii, iar celelalte afecțiuni autoimune s-au ameliorat. Când celulele B au reapărut, câteva luni mai târziu, acestea păreau sănătoase, sugerând că terapia a „resetat” sistemul imunitar. Detaliile sunt publicate în revista Med.

Deși pacienta prezintă în continuare un număr scăzut de globule albe și valori ușor crescute ale enzimelor hepatice, medicii cred că acestea sunt consecința tratamentelor anterioare, nu a terapiei CAR-T.

Specialiștii consideră cazul încurajator, dar atrag atenția că un singur pacient nu poate demonstra eficiența generală a tratamentului. În prezent, sunt în desfășurare numeroase studii clinice pentru boli autoimune, inclusiv lupus și scleroză multiplă, unele oferind deja rezultate preliminare promițătoare.