Metoda revoluţionară prin care s-ar putea şterge genele bolilor incurabile

Noua metodă le permite oamenilor de ştiinţă să insereze gene multiple cu o acurateţe maximă şi să altereze genomul celulelor vii prin adăugarea sau ştergerea genelor. Pentru perfecţionarea tehnicii, oamenii de ştiinţă au nodificat proteinele unor bacterii care, în mod normal, apără organismului în vaţa invaziei viruşilor.

Cercetătorii de la Massachusetts Institute of Technology, de la Broad Institute şi cei de la Rockefeller University au elaborat tehnica de inginerie genetică ce ar putea oferi o soluţie ieftină şi uşor de aplicat pentru producerea de biocombustibili, pentru designul de animale pe care s-ar studia bolile umane; sau pentru conceperea unor terapii noi. Acestea sunt doar câteva dintre aplicaţiile posibile.

Pentru a crea această metodă de modificare genetică, cercetătorii au folosit o proteină dintr-o bacterie mutant. Astfel, ei au putut modifica simultan genomul în mai multe locuri, cu un control precis asupra poziţiei de inserare a genelor noi, a explicat Feng Zhang, profesor la MIT şi coordonatorul proiectului.

 „Orice necesită ingineria organismelor pentru adăugarea de gene noi sau pentru a modifica genomul va putea beneficia de această tehnologie” a spus Feng Zhang, citat de kurzweilai.net.

Primele modificări genetice

Primii şoareci modificaţi genetic au fost creaţi în anii 1980, prin adăugarea unor fragmente de ADN în celulele embrionilor acestora. Această metodă este folosită în mod curent acum pentru a crea şoarecii pe care se pot studia bolile umane. Pentru că ADN-ul este inserat la întâmplare în genomul gazdă însă, cercetătorii nu pot plasa prin această metodă genele noi exact peste cele pe care le înlocuiesc.

Ulterior, a devenit posibilă editarea genomului cu o precizie mai mare. Una dintre metode presupune inserarea unui fragment de ADN care conţine gena de interes, între secvenţe care se potrivesc cu regiunea unde urmează să fie inserată în genom. Rata de succes a acestei proceduri este însă mică, pentru că procesul de recombinare naturală apare extrem de rar la celulele normale.

Următoarea etapă în perfecţionarea metodei a fost adăugarea de nuclei care pot tăia ADN-ul. Nici această procedură nu poate însă ţinti porice secvenţă posibilă de ADN, având aşadar o utilitate limitată. În plus, asamblarea proteinelor este un proces laborios şi costisitor.

Genele cu pilot automat din ARN

Noul sistem dezvoltat acum are o interfaţă mult mai permisivă. Se bazează pe sistemele de ARN ale proteinelor din bacterii în formă naturală, cercetătorii pot crea complexe de editare a ADN-ului care includ nuclee legate de secvenţe scurte de ARN. Aceste secvenţe sunt „pilotul automat” care direcţionează gena dorită cu precizie în cadrul genomului. Când destinaţia este localizată, ADN-ul este tăiat şi gena poziţionată în regiunea dorită.

Această abordare poate fi folosită pentru a dezactiva o genă sau pentru a o înlocui cu una nouă. În cel de-al doilea caz, cercetătorii trebuie să adauge şi un format implicit în ADN pentru noua genă, care va fi copiat în genom după tăierea ADN-ului.

Fiecare segment de ARN poate ţinti o secvenţă proprie. „Aceasta este frumuseţea procedurii, poţi programa uşor un nucleu să ţintească una sau mai multe poziţii în genom”, a explicat specialistul. În plus, procedura este şi mult mai ieftină decât predecesoarele sale.

Toţi cercetătorii care doresc să experimenteze procedeul o pot face, echipa de cercetare a făcut publice toate componentele genetice necesare, pe site-ul creat în acest sens.

Aplicaţii posibile – ingineria de noi terapii

Printre aplicaţiile posibile, acest sistem poate fi folosit pentru designul unor terapii noi pentru boli ca Huntington, care este cauzată de o singură genă defectă. Testele clinice care testează dezactivarea genei anormale se desfăşoară deja.

Procedura poate fi folosită şi pentru tratarea HIV, prin înlăturarea receptorilor prin care virusul pătrunde în celule. Astfel modificate, celulele ar putea deveni imune la HIV.