SUA autorizează primul tratament care utilizează „foarfeca moleculară” CRISPR: „Potențialul este uriaș”

Autorităţile sanitare din Statele Unite au autorizat vineri două tratamente împotriva drepanocitozei, o boală genetică şi ereditară a sângelui, inclusiv primul tratament care utilizează "foarfeca moleculară" CRISPR, o tehnologie de editare a genomului, informează AFP.

"Aceste tratamente reprezintă un progres major în domeniul terapiei genetice pentru pacienţii care suferă de anemie falciformă (drepanocitoză), o boală a sângelui rară şi invalidantă, care afectează aproximativ 100.000 de persoane în Statele Unite", a declarat într-o conferinţă de presă Peter Marks, directorul Centrului de Evaluare şi Cercetare Biologică din cadrul Agenţiei americane pentru alimente şi medicamente (FDA), relatează Agerpres.

"Potenţialul acestor produse de a transforma viaţa pacienţilor care trăiesc cu drepanocitoză este uriaş", a adăugat el. Dezvoltarea acestor "foarfeci moleculare" le-a adus premiul Nobel pentru chimie cercetătoarei franceze Emmanuel Charpentier şi cercetătoarei americane Jennifer Doudna în 2020.

Tehnologia CRISPR a revoluţionat manipularea genomului prin precizia sa şi prin uşurinţa ei mai mare de utilizare în raport cu instrumentele anterioare. Cele două tratamente aprobate vineri în Statele Unite, Casgevy şi Lyfgenia, au fost evaluate în cadrul unor studii clinice şi au fost aprobate de FDA pentru pacienţi cu vârste de peste 12 ani.

Tratamentul Casgevy a fost deja autorizat în luna noiembrie de autorităţile sanitare din Regatul Unit. Celulele pacientului sunt modificate cu ajutorul tehnologiei CRISPR, apoi sunt din nou transplantate în organismul pacientului.

Drepanocitoza îi afectează în special pe afro-americani, a subliniat FDA. Anemia cronică, crizele dureroase acute şi riscul crescut de infecţie se numără printre cele mai frecvente simptome ale drepanocitozei. Repercusiunile bolii, inclusiv afectarea organelor vitale, pot fi grave sau chiar fatale.   

Viitoarele terapii genetice ridică serioase probleme etice, avertizează experții. Cât vor costa

Viitoarele terapii genetice ridică serioase probleme de etică, avertizează experții. Unul dintre cele mai mari riscuri ale instrumentelor de editare a genelor este faptul că nu vor fi accesibile întocmai persoanelor care au cea mai mare nevoie.

Următoarea generație de terapii genetice avansate ridică probleme profunde de etică. Un grup de experți de top la nivel mondial susține că acestea ar trebui eliminate, pentru ca noua tehnologie să fie, cu adevărat benefică, pacienților și societății.

Afecțiunile tratate prin editarea genelor

Medicamentele bazate pe instrumente puternice de editare a genelor vor începe să transforme tratarea tulburărilor sanguine, al afecțiunilor de inima, de vedere și musculare și, eventual, chiar și a bolilor neurodegenerative înainte de sfârșitul deceniului, dar costurile vor fi imposibil de acoperit pentru mulți pacienți.