Prima terapie genetică pentru tratarea leucemiei, la un pas de aprobare în SUA

Agenţia Americană pentru Administrarea Alimentelor şi a Medicamentelor – FDA – a dat undă verde pentru aprobarea unui tratament prin care sistemul imunitar al unui pacient poate fi modificat genetic pentru a  fi capabil să combată leucemia, scrie AFP.

Tratamentul se numeşte „CTL019“, a fost dezvoltat de Universitatea din Pennsylvania şi brevetat de laboratoarele elveţiene Novartis şi este destinat tratării leucemiei limfoblastice acute.

Grupul de experţi independenţi ai FDA a recomandat aprobarea acestui tratament la copii şi adulţii tineri care au manifestat rezistenţă la alte terapii împotriva leucemiei sau au înregistrat o recidivă, potrivit agerpres.ro.

Efecte secundare severe

Unul dintre aceşti pacienţi, care are astăzi 12 de ani, a fost primul copil care a beneficiat de această terapie genică, în 2012, într-un spital din Pennsylvania. Fetiţa avea atunci şase ani. Efectele secundare au fost severe — febră, scăderea tensiunii arteriale şi congestie pulmonară — însă ea a învins leucemia şi nu mai prezintă astăzi nici o urmă de cancer. Ea a fost prezentă în sala în care grupul de experţi a făcut recomandarea către FDA.

Novartis şi alte laboratoare lucrează în mod activ pentru a dezvolta tratamente similare pentru mielomul multiplu, o altă formă de leucemie şi o tumoare cerebrală agresivă.

Această tehnică presupune crearea unui tratament pentru fiecare pacient în parte, celulele imunitare fiind prelevate şi îngheţate înainte de a fi trimise la laborator unde sunt modificate genetic pentru a ataca cancerul.

O singură doză a permis remisiunea şi uneori vindecarea cancerului la mai mulţi pacienţi la care toate celelalte tratamente eşuaseră.

În cazul a aproape 90% din pacienţi leucemia a dispărut în timpul primelor faze de tratament.

Ţinând cont de acest succes, în 2014 FDA a atribuit acestei terapii genice statutul de „avans therapeutic“ care a permis accelerarea procedurilor în vederea lansării sale pe piaţă.