Descoperire remarcabilă: Un tratament experimental oferă speranță pacienților cu leucemie

O terapie care până nu demult ar fi putut fi considerată SF a oprit evoluția unor forme agresive de leucemie la mai mulți pacienți, anunță medicii britanici, citați de BBC. Tratamentul experimental implică editarea precisă a ADN-ului din celulele albe din sânge pentru a le transforma într-un „medicament viu” care luptă împotriva cancerului. Prima adolescentă care a beneficiat de tratament, în 2022, este în continuare sănătoasă și plănuiește să devină cercetător în domeniul cancerului. Încă opt copii și doi adulți diagnosticați cu leucemie limfoblastică acută cu celule T au beneficiat de tratatament, iar  aproape două treimi (64%) dintre ei se află în remisie. 

Alyssa Tapley, adolescenta care s-a vindecat

Celulele T sunt considerate apărătorii organismului, care caută și distrug amenințările, dar în această formă de leucemie se înmulțesc fără control. Pentru cei care au intrat în programul experimental, chimioterapia și transplantul de măduvă au eșuat și nu mai exista nicio soluție. 

,,Chiar credeam că o să mor și nu o să pot crește, să fac toate acele lucruri pe care toți copiii merită să ajungă să le facă",  povestește Alyssa Tapley, prima persoană din lume care a intrat în studiul clinic, la Spitalul Great Ormond Street, din Marea Britanie, în urmă cu trei ani. 

Acum,  cancerul este nedetectabil, iar adolescenta de 16 ani ia lecții de condus și își face planuri pentru viitor. Vrea să studieze Științele Biomedicale și speră ca într-o zi să fie implicată în cercetarea leucemiei. 

Cum au reușit oamenii de știință

Tratamentul revoluționar de acum trei ani a implicat distrugerea vechiului ei sistem imunitar și dezvoltarea unuia nou, scrie BBC. 

Echipele de la University College London (UCL) și de la Spitalul Great Ormond Street au folosit o tehnologie de editare a bazelor din ADN. 

Cercetătorii și-au propus să valorifice puterea naturală a celulelor T sănătoase de a căuta și distruge amenințările și să o îndrepte împotriva leucemiei limfoblastice acute cu celule T, fără ca tratamentul să se autoanihileze.  Au început cu celule T sănătoase de la un donator și au început să le modifice.

Prima editare a bazelor a dezactivat mecanismul de țintire al celulelor T, astfel încât acestea să nu poată ataca corpul pacientului.

A doua editare a eliminat o marcă chimică, numită CD7, prezentă pe toate celulele T. Îndepărtarea acesteia a fost esențială pentru a împiedica terapia să se autodistrugă.

A treia editare a creat o ,,mantie a invizibilității”  care a împiedicat celulele să fie distruse de un medicament chimioterapeutic

Etapa finală a modificării genetice a instruit celulele T să caute  și să distrugă tot ce purta marca CD7. În această etapă, celulele T modificate distrugeau orice altă celulă T pe care o întâlneau, fie că era canceroasă sau sănătoasă, dar nu se atacau între ele.

Terapia este administrată pacienților și, dacă după patru săptămâni cancerul nu mai poate fi detectat,  aceștia pot face un transplant de măduvă osoasă pentru a-și regenera sistemul imunitar.

„Acum câțiva ani, asta ar fi fost science fiction.” spune profesorul Waseem Qasim de la UCL și Spitalul Great Ormond Street.

Medic: ,,Sunt foarte fericit că am reușit să dăruim speranță"

Studiul, publicat în New England Journal of Medicine, prezintă rezultatele primilor 11 pacienți tratați la Great Ormond Street și King's College Hospital. Conform raportului, nouă dintre aceștia au atins o remisie profundă, care le-a permis să facă un transplant de măduvă osoasă.

În cazul a șapte pacienți boala nu a mai fost detectată, între trei luni și trei ani după tratament. În două cazuri, cancerul și-a pierdut marcajele CD7, ceea ce i-a permis să se ascundă de terapie și să reapară în organism.

Tratamentul experimental are și riscuri. Unul dintre cele mai mari include infecțiile, în timp ce sistemul imunitar este distrus.

,,Având în vedere cât de agresivă este această formă de leucemie, rezultatele clinice sunt cu adevărat remarcabile și, evident, sunt foarte fericit că am reușit să oferim speranță pacienților care altfel și-ar fi pierdut-o” a spus dr. Robert Chiesa, de la Departamentul de Transplant de Măduvă Osoasă al Spitalului Great Ormond Street.

Referitor la cercetare, dr. Tania Dexter, medic senior la organizația britanică pentru celule stem ,,Anthony Nolan", a spus: „Având în vedere că acești pacienți aveau șanse reduse de supraviețuire înainte de studiu, aceste rezultate aduc speranță că tratamente similare vor continua să evolueze și vor deveni disponibile pentru tot mai mulți pacienți.”