Statele Unite autorizează primul tratament pentru copiii care suferă de nanism. Terapia îi va ajuta să crească
0Autorităţile sanitare americane au anunţat vineri că au autorizat pentru prima dată un tratament pentru îmbunătăţirea creşterii copiilor care suferă de nanism, relatează AFP.
Tratamentul, comercializat de laboratorul BioMarin sub denumirea de Voxzogo, se administrează sub formei unei injecţii subcutanate o dată pe zi. El este autorizat pentru copiii cu vârsta peste cinci ani atinşi de acondroplazie, cea mai frecventă formă de nanism, şi care pot creşte în continuare.
Această autorizaţie „va răspunde unei nevoi medicale necesare pentru peste 10.000 de copii din Statele Unite”, a declarat într-un comunicat Theresa Kehoe, oficial al Agenţiei americane pentru alimente şi medicamente (FDA).
Acondroplazia este o boală genetică care apare la 1 din 15.000 până la 40.000 de nou-născuţi din întreaga lume. Înălţimea medie a unui adult cu acondroplazie este de aproximativ 1,2 metri.
„Mai mult de un deceniu de cercetare ştiinţifică a condus la descoperirea medicală pe care o reprezintă Voxzogo”, a declarat Jean-Jacques Bienaimé, director general al BioMarin, într-un comunicat.
Tratamentul ar urma să fie disponibil în Statele Unite între mijlocul şi sfârşitul lunii decembrie, potrivit companiei.
El este deja autorizat în Uniunea Europeană din această vară şi se află în curs de examinare în Japonia, Brazilia şi în Australia, potrivit BioMarin.
Tratamentul, testat timp de un an
Tratamentul a fost testat timp de un an într-un studiu clinic la care au participat 121 de peroane cu vârste cuprinse între 5 şi 14 ani, dintre care unele au primit produsul BioMarin, iar altele un placebo. Participanţii care au primit tratament au crescut în medie cu 1,57 centimetri în plus faţă de cei care au primit un placebo, a precizat FDA.