Un medicament dezvoltat de Pfizer pentru tratarea unei boli cardiace rare reduce riscul de deces cu 30%

Grupul farmaceutic american Pfizer a anunţat că medicamentul tafamidis reduce riscul de deces pentru pacienţii cu o boală cardiacă rară şi fatală cu circa 30%, potrivit rezultatului unui studiu care îmbunătăţeşte perspectivele ca acest tratament să genereze venituri de ordinul miliardelor de dolari pe an, transmite Reuters.

Studiul efectuat pe parcursul unei peioade de 30 de luni a arătat că tafamidis a redus mortalitatea din toate cauzele pentru pacienţii cu cardiomiopatie amiloidică transtiretină cu 29,5%, faţă de 42.9% în cazul pacienţilor care au primit placebo. De asemenea, acest medicament a redus rata de spitalizare din motive cardiovasculare cu circa 32%, potrivit Pfizer.

Aceste date au fost prezentate de Pfizer la Congresul Societăţii Europene de Cardiologie de la Munchen.

”Rezultatul este extraordinar de încurajator şi ne oferă o speranţă fantastică pentru pacienţii cu această boală devastatoare. Este o boală fatală”, a declarat dr. Brenda Cooperstone, director de dezvoltare pentru boli rare la Pfizer.

Tafamidis este unul dintre cele 15 tatamente de succes pe care Pfizer încearcă să le dezvolte. Directorul general al Pfizer, Ian Read, a lăudat portofoliul de produse dezvoltate de Pfizer, care fac inutilă o tranzacţie mare a companiei.

În prezent, pe piaţa americană nu există medicamente aprobate pentru cardiomiopatia transtiretină. Numărul pacienţilor diagnosticaţi cu această boală progresivă este foarte mic, cuprins între 2.000 şi 5.000 de pacienţi la nivel mondial.

Pfizer consideră însă că boala nu este diagnosticată la nivelul real şi că în statele dezvoltate ale lumii ar putea exista 400.000-500.000 de pacienţi.

Cooperstone a spus că rata actuală de diagnosticare a acestei afecţiuni este de numai 0,5%-1%.

”Motivul parţial este determinat de faptul că în prezent nu există un tratament – nu există un motiv pentru diagnosticare”, a spus aceasta, notând că existenţa unui tratament real ar îmbunătăţi considerabil rata de diagnosticare.

Administraţia americană pentru Alimente şi Medicamente şi-a dat acordul preliminar pentru acest medicament în luna mai, după ce Pfizer a publicat rezultatele studiului, iar acest fapt poate accelera aprobarea acestuia.

Pfizer anticipează că va finaliza procedurile pentru solicitarea autorizării tafamidis în trimestrul patru. Agenţia a anunţat la rândul ei că va evalua medicamentul cât mai repede posibil.

Până atunci, Pfizer a creat un program prin intermediul căruia medicamentul să poată fi disponibil pentru pacienţi înainte de aprobarea oficială.

Un analist al SunTrust Robinson Humphrey, John Boris, a estimat că medicamentul ar putea fi autorizat şi lansat pe piaţă în 2019. La un preţ anual de 150.000-300.000 de dolari, medicamentul ar putea genera venituri de 600 milioane de dolari01,2 miliarde de dolari la nivel mondial.

La studiu au participat 440 de pacienţi.

Tafamidis a fost respins iniţial de către FDA pentru tratarea unui boli rare neurodegenerative, dar este autorizat în prezent, sub numele de Vyndaqel, în alte 40 de ţări, ca tratament pentru polineuropatia amiloidă familială, o boală neurodegenerativă progresivă şi fatală.

Medicamentul nu are concurent în prezent, dar Alnylam Pharmaceuticals şi Ionis Pharmaceuticals dezvoltă în prezent medicamente pentru o boală similară, amiloidoza TTR, provocată la rândul ei de acumularea în organism a proteinei transtiretine.