O terapie genetică extrem de scumpă a fost aprobată în SUA. Medicamentul costă peste două milioane de dolari. Ce boală tratează

O terapie genetică
extrem de scumpă a fost aprobată în SUA. Medicamentul costă peste două milioane
de dolari. Ce boală tratează

Terapiile de ultimă generaţie au atins costuri incredibile

FDA – Agenţia Americană pentru Alimente şi Medicamente – a aprobat vineri un medicament dezvoltat de compania farmaceutică elveţiană Novartis, al cărei cost se ridică la 2.125.000 de dolari americani. Medicamentul este disponibil, până acum, doar în SUA.

Ştiri pe aceeaşi temă

Tratamentul este unul revoluţionar şi se adresează bebeluşilor cu atrofie musculară spinală. Afecţiunea este una genetică şi implica paralizia musculară, afectând unul din 8.000 de nou-născuţi, circa 400-500 de copii, în fiecare an, în SUA, potrivit CNN. Riscul de deces este major până la vârsta de 2 ani. Terapia genetică se numeşte Zolgensma şi înlocuieşte gena defectă şi are, potrivit producătorului, o eficienţă foarte mare dacă este administrat la scurt timp după naştere.

„Aprobarea marchează o piatră de hotar în transformarea terapiilor genetice şi celulare în soluţii de tratament pentru o gamă largă de boli. Tratamentele de acest tip vor schimba viaţa acelor pacienţi aflaţi în faze terminale de boală, oferind speranţă pentru viitor“, a declarat reprezentantul FDA, dr. Ned Sharpless.

FDA a aprobat Zolgensma pentru copii cu vârste de până la doi ani, care au cea mai periculoasă formă a bolii moştenite, precum şi pentru cei la care simptomele pot apărea mai târziu.

„Este posibil să fie un nou standard de îngrijire a bebeluşilor cu cea mai gravă formă de boală. Sarcina este acum de a negocia cu asigurătorii că acest medicament va oferi economii pe termen lung“, a spus dr. Emmanuelle Tiongson, neurolog pediatru la Children’s Hospital Los Angeles, care a tratat pacienţi cu Zolgensma într-un program de acces extins.

Controverse asupra costului prohibitiv

Costul excesiv al unei singure doze a stârnit însă controverse printre reprezentamţii pacienţilor care au întrebat cum poate plăti cineva o astfel de sumă pentru a-şi salva copilul. „Este emblematic pentru sistemul nostru de sănătate disfuncţional să ne forţeze efectiv să plătim orice preţ cerut de companiile farmaceutice pentru medicamentele care ne salvează viaţa“, a declarat, la rândul său, David Mitchell, fondatorul grupului de  advocacy „Patients For Drugs Affordable“.

Potrivit producătorilor, preţul de peste două milioane de dolari americani este justificat, deoarece o singură doză este suficientă pentru a trata boala, părinţii fiind scutiţi de alte costuri.

O altă terapie tot pentru atrofie musculară spinală, numită Spinraza, aprobată în 2016, produsă de Biogen, necesită infuzie în canalul spinal o dată la câteva luni. Preţul de listă al medicamentului este de 750.000 de dolari pentru primul an şi de 375.000 de dolari pe an ulterior. Şi preţul acestui medicament a fost considerat exagerat.

Plata în rate

Novartis a anunţat că oferă asigurătorilor de sănătate opţiunea plăţii în rate pentru Zolgensma,  rambursarea banilor în cazul în care tratamentul nu îşi face efectul şi discounturi pentru plătitorii care acceptă condiţii standard de plată.

În cursul săptămânii trecute, dr. Vas Narasimhan, a declarat pentru CNBC, că este nevoie de un nou model de stabilire a preţurilor şi de plată pentru tratamente unice cum este Zolgensma, diferit de alte tratamente ale căror costuri se acumulează în timp.

Reprezentanţii Novartis speră ca noul tratament să fie certificat şi în Europa şi Japonia.

 

 

 

 

 

 

Dacă apreciezi acest articol, te așteptăm să intri în comunitatea de cititori de pe pagina noastră de Facebook, printr-un Like mai jos:

citeste totul despre: